Stefan Karlssons forskning har lett till banbrytande upptäckter rörande de gener och signalvägar som reglerar blodbildande stamceller. Forskningen syftar framför allt till att utveckla nya metoder för att föröka antalet blodbildande stamceller inför en transplantation. Problemet är att det finns så få stamceller i navelsträngsblod, men behövs så många vid en transplantation, speciellt för vuxna. En huvudmålsättning är därför att utveckla metoder för att expandera blodbildande stamceller från navelsträngsblod och använda dem för transplantation både på barn och vuxna patienter. Om blodstamceller från navelsträngsblod kunde utnyttjas i större utsträckning för benmärgstransplantation skulle många fler patienter med t.ex. leukemi kunna behandlas.
Stefan Karlssons forskning syftar också till att utveckla klinisk genterapi vid sjukdomar som drabbar blodbildande stamceller. Stefan Karlsson försöker förbättra överföringen av gener till stamceller med hjälp av virus och genererar också sjukdomsmodeller, både i mänskliga celler och möss, som används vid genterapiförsök.
Forskningen fokuseras på två sjukdomar, Gauchers sjukdom och Diamond-Blackfans anemi. Om Stefan Karlssons forskning blir framgångsrik kommer detta kunna få stor betydelse för etablerandet av säker och effektiv klinisk genterapi också vid andra sjukdomar.
Behovet av benmärgstransplantationer är idag ca 250 per år men ökar ständigt pga bättre diagnoser och att fler sjukdomar kan behandlas.
Prissumma: 10,1 miljoner kronor, fördelat på forskningsanslag om 2 Mkr per år i 5 år, samt ett personligt pris om 100 000 kr.
Prisutdelning av Tobias Priset sker vid akademiens sammankomst onsdagen den16 december.
Pressfoto finns tillgängligt i högermarginalen
Information om pristagaren